Amryt Granted Orphan Drug Designation oleh FDA untuk AP103
DUBLIN, Irlandia, dan Boston MA, 23 Desember 2020, Amryt (Nasdaq: AMYT, AIM: AMYT), sebuah perusahaan biofarmasi global tahap komersial yang didedikasikan untuk mengembangkan dan mengkomersialkan terapi baru untuk merawat pasien yang menderita penyakit langka yang serius dan mengancam jiwa, dengan senang hati mengumumkan hari ini bahwa Food and Drug AS Administrasi (“FDA”) telah memberikan penunjukan obat yatim piatu untuk AP103 untuk pengobatan Dystrophic Epidermolysis Bullosa (“DEB”). AP103 didasarkan pada teknologi platform terapi gen Amryt dan menawarkan pengobatan potensial untuk pasien DEB, bagian dari EB.
Kantor Pengembangan Produk Anak Yatim FDA (“OOPD”) memberikan penunjukan obat yatim piatu untuk mendukung pengembangan obat-obatan untuk penyakit langka, yang mempengaruhi kurang dari 200.000 orang di Amerika Serikat. Penunjukan obat yatim piatu memungkinkan Amryt memenuhi syarat untuk periode tujuh tahun eksklusivitas Pemasaran AS setelah persetujuan AP103 dan pembebasan biaya pengajuan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (“PDUFA”), tunduk pada kondisi tertentu.
AP103 didasarkan pada platform pengiriman terapi gen baru, yang dilisensikan oleh Amryt pada Maret 2018, yang menggunakan vektor pengiriman non-virus, HPAE (Highly Branched Poly β-Amino Ester), dirancang untuk mengirimkan gen kolagen VII yang benar ke dalam kulit. sel.
Joe Wiley, CEO Amryt Pharma, berkomentar: “Menerima penunjukan obat yatim piatu dari FDA untuk kandidat terapi gen kami, AP103, merupakan perkembangan yang signifikan bagi pasien yang menderita EB dan memberikan momentum tambahan pada jalur pengembangan kami. Tidak seperti terapi gen lain yang mengandalkan vektor virus, AP103 didasarkan pada platform pengiriman topikal berbasis polimer baru, yang kami yakini menawarkan potensi keuntungan dalam bidang terapi gen dan berpotensi untuk digunakan dalam kondisi genetik kulit lainnya. “
Tentang Amryt
Amryt adalah perusahaan biofarmasi yang berfokus pada pengembangan dan penyampaian perawatan baru yang inovatif untuk membantu meningkatkan kehidupan pasien dengan penyakit langka dan yatim piatu. Amryt terdiri dari portofolio aset komersial dan pembangunan yang kuat dan terus berkembang.
Bisnis komersial Amryt terdiri dari dua produk penyakit yatim piatu.
Kandidat pengembangan utama Amryt, FILSUVEZ® (Oleogel-S10) adalah pengobatan potensial untuk manifestasi kulit Epidermolysis Bullosa (“EB”), kelainan kulit genetik yang langka dan mengganggu yang mempengaruhi anak-anak dan orang dewasa yang saat ini belum ada pengobatan yang disetujui. FILSUVEZ® telah dipilih sebagai nama merek produk. Amryt tidak memiliki persetujuan peraturan untuk FILSUVEZ® untuk menangani EB. Pada bulan September dan Oktober 2020, Amryt melaporkan hasil positif dari uji coba Fase 3 global penting di EB. Produk ini telah mendapatkan Penunjukan Penyakit Anak Langka dan juga telah menerima Penunjukan Jalur Cepat dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS.
Myalept® / Myalepta® (metreleptin) disetujui di AS (dengan nama dagang Myalept®) sebagai tambahan untuk diet sebagai terapi pengganti untuk mengobati komplikasi defisiensi leptin pada pasien dengan lipodistrofi umum bawaan atau didapat (GL) dan di EU (dengan nama dagang Myalepta®) untuk pengobatan defisiensi leptin pada pasien dengan GL bawaan atau didapat pada orang dewasa dan anak-anak berusia dua tahun ke atas dan lipodistrofi parsial familial atau didapat (PL) pada orang dewasa dan anak-anak usia 12 tahun dan di atas untuk siapa pengobatan standar telah gagal mencapai kontrol metabolik yang memadai. Metreleptin juga disetujui untuk lipodistrofi di Jepang. Lipodistrofi umum dan parsial adalah kelainan langka yang ditandai dengan hilangnya atau kekurangan jaringan adiposa yang mengakibatkan kekurangan hormon leptin, yang diproduksi oleh sel lemak dan berhubungan dengan kelainan metabolik yang parah termasuk resistensi insulin yang parah, diabetes, hipertrigliseridemia, dan penyakit hati berlemak.
Juxtapid® / Lojuxta® (lomitapide) disetujui sebagai tambahan untuk diet rendah lemak dan produk obat penurun lipid lainnya untuk orang dewasa dengan kelainan kolesterol langka, Homozigot Familial Hypercholesterolaemia (“HoFH”) di AS, Kanada, Kolombia, Argentina dan Jepang (dengan nama dagang Juxtapid®) dan di UE dan Brasil (dengan nama dagang Lojuxta®). HoFH adalah kelainan genetik langka yang mengganggu kemampuan tubuh untuk menghilangkan kolesterol low density lipoprotein (“LDL”) (kolesterol “jahat”) dari darah, biasanya menyebabkan kadar kolesterol LDL darah tinggi yang tidak normal di dalam tubuh sejak sebelum kelahiran – seringkali sepuluh kali lebih banyak daripada orang tanpa HoFH – dan penyakit kardiovaskular agresif dan prematur berikutnya.
Pada Maret 2018, Amryt melisensikan teknologi platform terapi gen pra-klinis, AP103, yang menawarkan pengobatan potensial untuk pasien dengan Dystrophic Epidermolysis Bullosa, bagian dari EB, dan juga berpotensi relevan dengan kelainan genetik lainnya. Untuk informasi lebih lanjut tentang Amryt, termasuk produk, silakan kunjungi www.amrytpharma.com.
Pengumuman ini berisi informasi orang dalam untuk tujuan pasal 7 Peraturan Penyalahgunaan Pasar (UE) 596/2014. Orang yang membuat pemberitahuan ini atas nama Amryt adalah Rory Nealon, CFO / COO dan Sekretaris Perusahaan.
Pernyataan Berwawasan Ke Depan
Siaran pers ini mungkin berisi pernyataan berwawasan ke depan yang berisi kata-kata “mengharapkan”, “mengantisipasi”, “bermaksud”, “rencana”, “memperkirakan”, “membidik”, “memperkirakan”, “memproyeksikan”, dan ekspresi serupa (atau ekspresi negatifnya ) mengidentifikasi beberapa pernyataan berwawasan ke depan ini. Pernyataan berwawasan ke depan dalam pengumuman ini didasarkan pada berbagai asumsi dan strategi bisnis Amryt saat ini dan di masa depan serta lingkungan di mana Amryt berharap untuk beroperasi di masa depan. Pernyataan berwawasan ke depan melibatkan risiko yang diketahui dan tidak diketahui yang melekat, ketidakpastian dan kontinjensi karena berhubungan dengan peristiwa dan bergantung pada keadaan yang mungkin atau mungkin tidak terjadi di masa depan dan dapat menyebabkan hasil, kinerja atau pencapaian aktual berbeda secara material dari yang diungkapkan atau tersirat oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Pernyataan ini tidak menjamin kinerja masa depan atau kemampuan untuk mengidentifikasi dan menyelesaikan investasi. Banyak dari risiko dan ketidakpastian ini terkait dengan faktor-faktor yang berada di luar kemampuan masing-masing Amryt untuk mengontrol atau memperkirakan secara tepat, seperti kondisi pasar di masa depan, perjalanan pandemi COVID-19, fluktuasi mata uang, perilaku pelaku pasar lainnya, hasil dari uji klinis, tindakan regulator dan faktor lain seperti kemampuan Amryt untuk memperoleh pembiayaan, perubahan dalam kerangka politik, sosial dan peraturan tempat Amryt beroperasi atau dalam tren atau kondisi ekonomi, teknologi atau konsumen. Kinerja masa lalu tidak boleh dianggap sebagai indikasi atau jaminan hasil di masa mendatang, dan tidak ada representasi atau jaminan, tersurat maupun tersirat, yang dibuat terkait kinerja di masa mendatang. Tidak ada orang yang berkewajiban untuk memperbarui atau terus memperbarui informasi yang terkandung dalam pengumuman ini atau memberikan penerima akses ke informasi tambahan yang relevan yang mungkin timbul sehubungan dengan itu. Pernyataan berwawasan ke depan tersebut mencerminkan keyakinan dan asumsi Perusahaan saat ini dan didasarkan pada informasi yang saat ini tersedia untuk manajemen.
Kontak
Joe Wiley, CEO, +353 (1) 518 0200, [email protected]
Rory Nealon, CFO / COO, +353 (1) 518 0200, [email protected]
Edward Mansfield, Shore Capital, NOMAD, +44 (0) 207468 7906, [email protected]
Tim McCarthy, LifeSci Advisors, LLC, +1 (212) 915 2564, [email protected]
Amber Fennell, Komunikasi Strategis Consilium, +44 (0) 203709 5700, [email protected]